Gen-Therapie

Forscher in Frankreich und Großbritannien haben mittels einer Gen-Therapie Zellen im Mittelhirn (genauer im Striatum) von Parkinson-Kranken so modifiziert, dass diese die Produktion von Dopamin (wieder) aufgenommen haben. Dazu wurden den Patienten beidseitig sogenannte Lenti-Viren in das Striatum injiziert, die dann (ganz virentypisch) die von ihnen befallenen Zellen genetisch umprogrammieren.
Sechs Monate nach der Injektion, die im Rahmen einer Studie bei 15 Patienten durchgeführt wurde, konnten die Forscher bei einer Kontrolluntersuchung deutliche Verbesserungen bei den motorischen Fähigkeiten der Probanden feststellen, und zwar von durchschnittlich 39 Punkten auf der UPDRS-Skala (Bereich Motorik) vor der Injektion auf durchschnittlich 28 Punkte nach der Injektion. Diese blieben bei einer weiteren Untersuchung nach insgesamt zwölf Monaten stabil.
Die Studie wurde allerdings „open label“ durchgeführt, d.h. dass die Probanden wussten, womit sie behandelt wurden. Weiterhin fand keine Kontrolle der Ergebnisse durch eine Placebo-Gabe an einen Teil der Probanden statt, so dass ein Placebo-Effekt nicht ausgeschlossen werden kann.

Mehr dazu in der Fachveröffentlichung der Autoren oder im Ärzteblatt.